La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación del primer medicamento basado en la tecnología CRISPR/Cas9, llamado Casgevy, para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones y la anemia falciforme grave en pacientes a partir de los 12 años de edad.
Casgevy es un medicamento de terapia génica que utiliza CRISPR/Cas9 para editar las células madre sanguíneas del propio paciente. Este medicamento tiene el potencial de liberar a los pacientes de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren en la anemia falciforme, mejorando así su calidad de vida.
La beta talasemia y la anemia de células falciformes son enfermedades hereditarias raras causadas por mutaciones genéticas que afectan la producción o función de la hemoglobina.
Casgevy recibió apoyo a través del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que brinda apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes.
La seguridad y eficacia de Casgevy se evaluaron en ensayos clínicos en pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones y anemia falciforme grave.
Algunos efectos secundarios comunes de Casgevy incluyen recuentos bajos de glóbulos blancos, niveles bajos de plaquetas, enfermedad hepática, náuseas, vómitos, dolor de cabeza y llagas en la boca.
Casgevy ha recibido autorización de comercialización condicional, lo que permitirá su acceso temprano a los pacientes mientras se recopila más información sobre su eficacia y seguridad a largo plazo.
La autorización final de Casgevy dependerá de la presentación de los resultados finales de los ensayos clínicos y otros estudios requeridos por la EMA.
El Comité de Terapias Avanzadas y el Comité de Medicamentos Humanos de la EMA han recomendado la aprobación de Casgevy debido a los beneficios que ofrece para los pacientes con beta talasemia y anemia falciforme.
La decisión final sobre la autorización de comercialización de Casgevy será tomada por la Comisión Europea. Una vez aprobado, cada país de la Unión Europea decidirá sobre el precio y el reembolso del medicamento en su sistema de salud nacional.
Con esta recomendación de la EMA, se espera que Casgevy se convierta en un avance significativo en el tratamiento de la beta talasemia y la anemia falciforme, brindando nuevas opciones terapéuticas para los pacientes afectados.
